Une nouvelle thérapie génique expérimentale a permis de réduire jusqu’à 62 % le mauvais cholestérol LDL après une seule injection. Cette avancée médicale suscite l’espoir d’une protection durable contre les maladies cardiovasculaires et d’une simplification majeure des traitements.
Une thérapie génique capable de réduire fortement le cholestérol LDL
Lors d’un essai clinique mené sur 35 adultes présentant une hypercholestérolémie familiale ou une maladie coronarienne précoce, le traitement expérimental VERVE-102 a réduit le cholestérol LDL jusqu’à 62 % après une seule perfusion. Les chercheurs ont observé des effets durables pendant au moins un an chez certains participants. Cette thérapie agit en désactivant le gène responsable de la production de la protéine PCSK9, favorisant ainsi l’élimination du cholestérol dans le sang. Aucun problème majeur de sécurité n’a été signalé durant cet essai clinique.
Une avancée prometteuse pour la prévention cardiovasculaire de demain
Cette innovation pourrait transformer la prise en charge des millions de personnes souffrant d’un excès de cholestérol. Contrairement aux statines, souvent prises quotidiennement pendant des décennies, une seule administration pourrait offrir une protection prolongée. Si les futurs essais confirment son efficacité et son innocuité à long terme, cette approche pourrait améliorer l’adhésion aux traitements et réduire davantage les risques d’infarctus et d’AVC. Cette technologie illustre également le potentiel croissant de l’édition génétique pour traiter des maladies chroniques à grande échelle.
Source : Science Focus / Photo de Polina Tankilevitch sur Pexels
