Saffie, une fillette britannique de 6 ans, souffrait d’amaurose congénitale de Leber (ACL), une maladie génétique rare entraînant une cécité précoce. Incapable de voir dans …
Une thérapie génique redonne la vue à une enfant atteinte de cécité rare
thérapie génique
Une thérapie génique innovante redonne l’audition aux enfants sourds aux États-Unis
Les autorités sanitaires américaines ont autorisé la commercialisation d’Otarmeni, une thérapie génique développée par Regeneron. Ce traitement cible une forme rare de surdité génétique liée …