Une immunothérapie expérimentale a permis la régression complète d’un hépatoblastome métastatique chez un enfant de 3 ans. Un an après le traitement, la rémission se maintient, offrant un résultat encourageant pour la recherche contre les cancers pédiatriques difficiles à traiter.
Immunothérapie CAR-T : une rémission complète du cancer du foie chez un enfant
Publié dans le New England Journal of Medicine, ce cas clinique concerne un enfant de 3 ans atteint d’un hépatoblastome avec métastases pulmonaires. Après trois lignes de chimiothérapie, une chirurgie et une rechute, il a intégré l’essai clinique CARE de phase 1. Les chercheurs ont développé des cellules CAR-T personnalisées ciblant la protéine GPC3. Deux perfusions espacées de huit semaines ont été administrées en ambulatoire. Après une réponse partielle initiale, les examens ont révélé une régression complète des métastases, maintenue un an après le traitement.
Une avancée prometteuse pour le traitement des cancers pédiatriques
Ce résultat apporte un signal très encourageant pour la lutte contre certaines tumeurs solides de l’enfant, souvent plus difficiles à traiter que les cancers du sang. Les chercheurs soulignent que le traitement a été administré sans toxicité sévère ni syndrome de libération de cytokines. Cette réussite pourrait accélérer le développement de nouvelles thérapies ciblées pour les patients atteints de cancers exprimant la protéine GPC3. À moyen et long terme, ces innovations médicales pourraient élargir les options thérapeutiques et améliorer le pronostic de nombreux jeunes patients.
Source : Texas Children’s / Photo de RDNE Stock project sur Pexels
