Les autorités sanitaires américaines ont autorisé la commercialisation d’Otarmeni, une thérapie génique développée par Regeneron. Ce traitement cible une forme rare de surdité génétique liée à des mutations du gène OTOF, touchant environ 50 nouveaux-nés par an aux États-Unis. Administré en une seule injection dans l’oreille, il s’adresse aux enfants et adultes souffrant de surdité sévère à profonde.
Le chiffre clé
Lors des essais cliniques menés sur 20 enfants, 80 % des participants ont montré une amélioration notable de leur audition après quelques mois. Ces résultats, confirmés par d’autres études en Chine et aux États-Unis, soulignent l’efficacité prometteuse de cette approche.
Ce qui est bien
Otarmeni se distingue par son accessibilité : Regeneron a annoncé offrir ce traitement gratuitement aux patients éligibles, une décision rare dans un contexte où les thérapies géniques sont souvent très coûteuses. Pour les familles, comme celle de Travis, un enfant ayant récupéré l’audition, cette innovation représente un espoir concret. « Il peut maintenant écouter de la musique et danser », témoigne sa mère, illustrant l’impact humain de cette avancée.
Ce traitement ouvre la voie à de nouvelles solutions pour les surdités d’origine génétique, tout en posant les bases d’une médecine plus inclusive. Une étape encourageante pour la recherche et les patients.
Source : What’s Up Doc