Une thérapie génique expérimentale testée chez l’humain a permis de réduire jusqu’à 97 % la lipoprotéine(a), un facteur génétique majeur des maladies cardiovasculaires. Une seule injection a maintenu cet effet pendant près d’un an, ouvrant des perspectives prometteuses.
Thérapie génique Kylo-11 : une réduction spectaculaire de la lipoprotéine(a)
Lors d’un essai clinique de phase 1 mené auprès de 71 participants, une injection unique de Kylo-11 a permis de réduire les concentrations de lipoprotéine(a) de 53 % à 97 % après 48 semaines. Les doses les plus élevées ont maintenu une baisse comprise entre 95 % et 97 % pendant près d’un an. La Lp(a), largement déterminée par la génétique dans 80 à 90 % des cas, est reconnue comme un important facteur de risque cardiovasculaire associé aux infarctus et aux AVC. Cette approche utilise des ARN interférents ciblant la production hépatique de cette molécule.
Une avancée prometteuse pour la prévention des maladies cardiovasculaires
Cette innovation pourrait répondre à un besoin médical majeur, car aucun traitement spécifiquement approuvé ne permet aujourd’hui de réduire efficacement la Lp(a). Les résultats observés suggèrent qu’une seule injection annuelle pourrait à terme simplifier la prise en charge des personnes présentant un risque cardiovasculaire d’origine génétique. Alors qu’un essai de phase 2 est déjà en cours, cette approche illustre le potentiel grandissant de la médecine génétique pour développer des traitements plus ciblés, durables et susceptibles d’améliorer la prévention cardiovasculaire à grande échelle.
Source : Cleveland Clinic / Photo de Towfiqu barbhuiya sur Pexels
