Une étude menée par l’Université de Binghamton confirme le potentiel du vamorolone chez de très jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Ces résultats renforcent l’espoir d’interventions plus précoces capables de préserver durablement les fonctions musculaires et la qualité de vie.
Dystrophie musculaire de Duchenne : des résultats encourageants dès le plus jeune âge
Des chercheurs de l’Université de Binghamton poursuivent leurs travaux sur le vamorolone, un médicament approuvé en 2023 pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Une étude de phase II a suivi 20 garçons âgés de 2 à moins de 4 ans pendant 12 semaines, puis près de deux ans pour la plupart. Les résultats montrent une bonne tolérance du traitement et des progrès moteurs significatifs. Les scores de motricité sont passés de 5 à 8 sur 10 chez certains enfants, illustrant son potentiel thérapeutique et précoce.
Un espoir grandissant pour l’avenir des enfants atteints de DMD
Cette avancée est particulièrement importante car les dommages musculaires liés à la DMD commencent dès la naissance, bien avant l’apparition des symptômes. Grâce à son profil de sécurité amélioré par rapport aux corticostéroïdes classiques, le vamorolone pourrait permettre une prise en charge plus rapide et mieux adaptée. L’intégration récente de la DMD parmi les maladies recommandées pour le dépistage néonatal aux États-Unis ouvre également la voie à des traitements plus précoces. À moyen terme, cette approche pourrait offrir une meilleure autonomie et davantage d’espoir aux familles concernées.
Source : Université de Binghamton / Photo de Tima Miroshnichenko sur Pexels
